Ce type de maladie rénale a un taux d’échec élevé et un taux de survie élevé !

Les maladies rénales rares constituent un groupe de maladies extrêmement rares qui mettent gravement en danger la vie et la santé des patients. Bien que les patients atteints d'une maladie rénale rare ne représentent que 5 %-10 % de la population atteinte d'une maladie rénale chronique, ils représentent plus de 25 % des patients subissant un traitement de remplacement rénal tel qu'une dialyse ou une transplantation rénale.

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Une étude récente publiée dans The Lancet a mené une analyse longitudinale des données des patients du British National Rare Kidney Disease Registry (RaDaR) et a révélé que les patients atteints de maladies rénales rares présentent un risque beaucoup plus élevé d'insuffisance rénale que les patients atteints d'une maladie rénale chronique courante, mais leur les taux de survie sont inattendus. Le terrain est élevé. Cette découverte remet en question la compréhension traditionnelle de la maladie rénale chronique et fournit de nouvelles idées et orientations pour améliorer le pronostic des patients atteints de maladies rénales rares.

Maladie rénale rare : groupes à haut risque cachés dans une maladie rénale chronique courante

L'insuffisance rénale chronique est un terme général désignant une altération de la fonction rénale causée par diverses raisons. Il peut être divisé en étapes 1-5 selon le niveau de débit de filtration glomérulaire (DFGe). Les stades 3-5 représentent une insuffisance rénale modérée à sévère, touchant 6,1 % des personnes de plus de 16 ans et 32,7 % des personnes de plus de 75 ans au Royaume-Uni. Le diabète et l’hypertension sont les causes les plus fréquentes d’insuffisance rénale chronique de stade 3 dans les pays à revenu élevé et intermédiaire.

Les maladies rares sont définies comme touchant moins de 200 000 personnes (normes américaines) ou avec un taux d'incidence inférieur à 1/2000 (normes européennes). Environ 80 % des maladies rares sont des maladies génétiques.

Selon la définition de Kidney Disease Improving Global Outcomes (KDIGO), les maladies rénales rares comprennent plus de 150 maladies et leur prévalence dans les populations européennes et américaines est estimée à 60-80 cas pour 100 000 personnes. Plus de la moitié des enfants et adolescents de moins de 20 ans qui reçoivent un traitement de remplacement rénal développent une maladie rénale rare.

Contrairement aux maladies rénales chroniques précoces, diverses formes rares de glomérulonéphrite (qui représentent ensemble une proportion élevée) sont également plus fréquentes chez les adultes recevant un traitement de remplacement rénal que les maladies rénales chroniques courantes telles que le diabète. La raison de cette différence n’est pas claire, mais elle pourrait être liée à un déclin plus lent de la fonction rénale et à un risque de décès plus élevé chez les personnes non sélectionnées atteintes d’une maladie rénale chronique.

En outre, bien que les données basées sur la population montrent des différences dans le déclin de la fonction rénale entre les hommes et les femmes, les différences entre les sexes chez les patients atteints de maladies rénales rares et la validation des outils de prédiction du risque d'insuffisance rénale (tels que l'équation du risque d'insuffisance rénale) dans des populations non sélectionnées de maladies rénales chroniques On sait peu de choses sur la façon dont cela se produit chez les patients atteints de maladies rénales rares.

Il est donc urgent de mieux comprendre la progression des maladies rénales rares ainsi que le pronostic rénal et de survie des patients. Cela permet non seulement de réaliser des évaluations pronostiques plus précises, mais fournit également une référence pour la planification des ressources médicales et détermine le meilleur moment pour de nouvelles interventions thérapeutiques afin de retarder la progression de l'insuffisance rénale, réduisant ainsi le fardeau global de l'insuffisance rénale sur la santé de la population.

Des traitements innovants pour les maladies rénales rares, tels que les nouveaux comprimés de budésonide à libération prolongée pour le traitement de la néphropathie à IgA, émergent rapidement. Par conséquent, des données pronostiques historiques et actuelles sur les maladies rénales rares sont nécessaires de toute urgence pour évaluer les données de sécurité et d’efficacité issues des essais cliniques et fournir la base d’une modélisation économique pour les analyses coût-efficacité.

Cependant, en Chine, la néphropathie à IgA est la glomérulonéphrite primaire chronique la plus courante et ne peut pas être considérée comme une maladie rénale rare.

Registre national des maladies rénales rares du Royaume-Uni (RaDaR) : la plus grande étude de cohorte au monde sur les maladies rénales rares

En 2010, la British Society of Nephrology a lancé un plan stratégique pour les maladies rénales rares, qui comprenait la création d'un registre national des maladies rénales rares (RaDaR).

À ce jour, RaDaR a inclus plus de 30 000 patients dans 29 catégories de maladies provenant de 108 centres de traitement des maladies rénales au Royaume-Uni. Il a établi des liens de données avec les laboratoires hospitaliers et le British Kidney Registry, et peut obtenir des informations sur le début d'un traitement de remplacement rénal et sur le décès. Les données cliniques clés vérifiées constituent actuellement la plus grande étude d’enregistrement des maladies rénales rares au monde.

Cette étude du Lancet utilise les données RaDaR pour décrire les données démographiques cliniques, les caractéristiques de la maladie et les résultats rénaux et de survie des patients atteints de maladies rénales rares au Royaume-Uni.

En Chine, la Commission nationale de la santé a publié en 2019 « Avis du Bureau général de la Commission nationale de la santé sur l'enregistrement des informations sur le diagnostic et le traitement des cas de maladies rares », exigeant que toutes les localités prêtent attention à l'enregistrement du diagnostic et informations sur le traitement des cas de maladies rares. Pour les cas nouvellement diagnostiqués, il faut en trouver un, enregistrer un exemple. Et faites du bon travail dans la gestion organisationnelle, l'enregistrement des informations et la gestion quotidienne.

Le thème de la Journée mondiale du rein de cette année est « La santé rénale pour tous : promouvoir des services médicaux équitables et des pratiques de traitement médicamenteux optimisées ». On pense qu'avec le fort soutien du pays, le traitement personnalisé des patients atteints d'une maladie rénale rare dans mon pays deviendra également de plus en plus efficace. optimisation.

L’histoire naturelle de 27 285 patients atteints d’une maladie rénale rare émerge

L’étude a inclus 27 285 patients atteints d’une maladie rénale rare recrutés entre le 18 janvier 2010 et le 25 juillet 2022, impliquant 28 types de maladies. La durée médiane de suivi était de 9,6 ans après le diagnostic. Les participants au RaDaR présentaient une incidence cumulée d'insuffisance rénale sur 5- ans significativement plus élevée que les 2,81 millions de patients britanniques non dépistés atteints d'insuffisance rénale chronique (28 % contre 1 %, p<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Âge à l'insuffisance rénale, âge au décès, délai entre le début de la dialyse et le décès, délai entre le diagnostic et l'atteinte d'un seuil de DFGe spécifique et fenêtre temporelle appropriée pour la participation à des essais cliniques thérapeutiques (définie comme le dernier DFGe supérieur ou égal à 75). mL/min) parmi différentes maladies rénales rares /1,73 m2 au premier DFGe<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

En termes de maladie rénale kystique, la maladie polykystique rénale autosomique dominante (PKRAD) est la maladie rénale héréditaire la plus courante. Les patients sont généralement diagnostiqués dans la quarantaine, avec une survie médiane de plus de 70 ans et un taux de survie rénale de 10- ans de 76 %.

En revanche, la maladie polykystique rénale autosomique récessive (ARPKD), qui survient pendant la petite enfance et la petite enfance, progresse plus rapidement. Les enfants sont diagnostiqués à un âge médian de 8,7 ans et nécessitent une thérapie de remplacement rénal à 19,3 ans. Le taux de survie rénale de 10-ans n'est que de 66 %.

En termes de maladies glomérulaires, l’âge médian des patients atteints de néphropathie à IgA au moment du diagnostic était de 40,4 ans et leur DFGe était tombé à 40 ml/min/1,73 m2. Près de la moitié (48 %) ont développé une urémie dans les 10 ans et la durée des essais cliniques n’était que de 4 ans.

La néphropathie membraneuse a tendance à survenir chez les personnes d'âge moyen et âgées. L'âge médian au moment du diagnostic est de 56,8 ans. Le DFGe est toujours de 67,4 ml/min/1,73 m2. Le taux de survie rénale de 10- ans est de 77 %. La durée des essais cliniques est de 11,2 ans. La néphrite proliférative mésangiale/glomérulopathie C3 (MPGN/C3G) a également un mauvais pronostic global, avec un taux de survie rénale de 10- ans de 67 %.

D’autres maladies, comme la mucoviscidose, l’hyperoxalurie et d’autres maladies rénales rares, connaissent également des évolutions différentes. Dans l’ensemble, le risque de décès chez les patients RaDaR atteints d’une maladie rénale rare dans les 5 ans est plus de deux fois supérieur à celui de la population générale, et le risque de décès chez les patients dialysés est quatre fois supérieur à celui de la population générale. Mais par rapport aux patients non dépistés atteints d'une maladie rénale chronique de stade 3-5, les patients atteints d'une maladie rénale rare présentaient un risque de décès 58 % inférieur.

Les maladies rénales rares nécessitent des stratégies de diagnostic et de traitement différentes des maladies rénales chroniques courantes.

Basée sur le vaste échantillon de données de RaDaR, cette étude fournit des estimations fiables du taux de déclin de la fonction rénale, du risque d'insuffisance rénale et du risque de décès dans 28 maladies rénales rares.

Les résultats montrent que, globalement, les patients atteints d'une maladie rénale rare sont très différents de la population générale atteinte d'une maladie rénale chronique : ils ont un risque plus élevé d'évolution vers l'urémie dans les 5 ans, mais ils vivent plus longtemps et survivent plus rapidement sous dialyse, Ainsi, une proportion élevée de la population totale nécessite un traitement de remplacement rénal.

L’étude a notamment révélé que les patients atteints d’une maladie rénale rare progressaient plus rapidement que les patients atteints d’une maladie rénale chronique non dépistés, en particulier chez les personnes de moins de 65 ans, et que les modèles de risque d’insuffisance rénale existants ne pouvaient pas prédire avec précision leur pronostic.

L’hétérogénéité du pronostic entre les différentes maladies rénales rares met en évidence la valeur clinique d’un diagnostic clair : non seulement il éclaire les décisions de traitement, mais il permet également d’évaluer le pronostic et d’identifier les maladies et les sous-groupes qui ont le plus besoin de nouveaux traitements. Les résultats de la recherche aident les patients à prendre des décisions éclairées, fournissent une référence aux gestionnaires et aux prestataires de services médicaux pour prendre des décisions, et peuvent également servir de base aux chercheurs pour concevoir des études cliniques.

Les données peuvent également fournir un aperçu de l’efficacité des traitements existants et du moment optimal d’intervention au cours de l’évolution de la maladie. Par exemple, les patients atteints de cystinose sont souvent diagnostiqués à un jeune âge (médiane 1,9 ans) et ont une fonction rénale relativement bonne. Après un traitement à base de cystine, l'âge médian à l'insuffisance rénale est passé à 15,4 ans, contre environ 9 ans avant le traitement. âge. Cependant, les recherches soulignent la nécessité de trouver de nouveaux traitements plus efficaces pour protéger la fonction rénale.

En revanche, les patients atteints de vascularite associée aux ANCA présentaient déjà un DFGe faible lors de la présentation, mais la fonction rénale déclinait lentement dans cette cohorte, reflétant peut-être l'efficacité des traitements existants. La fenêtre temporelle des essais cliniques sur la néphropathie à IgA est très courte, ce qui suggère que si l'étude inclut des patients diagnostiqués depuis de nombreuses années et dont la fonction rénale est bien préservée, de rares patients présentant une maladie bénigne pourraient être sélectionnés par inadvertance, ce qui entraînerait une diminution dans la sensibilité de la détection des effets des médicaments.

Par conséquent, les caractéristiques d’évolution observées de chaque maladie peuvent nécessiter de nouvelles interventions mieux ciblées sur un diagnostic précoce, le sauvetage ou la protection de la fonction rénale pendant la progression de la maladie, ou la réduction des effets indésirables d’un traitement à long terme.

L’étude a également observé que dans les cas de PKD, de néphropathie à IgA, de MPGN/C3G et de FSGS, les patientes étaient plus jeunes au moment du diagnostic et présentaient un DFGe plus élevé. L'âge médian de l'insuffisance rénale était similaire chez les deux sexes, bien que les femmes mettent plus de temps à progresser vers l'urémie.

Cela peut refléter une détection précoce chez les jeunes femmes adultes en raison d’un plus grand contact avec le système de santé. Par conséquent, si des stratégies de dépistage précoce sont introduites à l’avenir pour ces maladies rénales rares, il faudra peut-être qu’elles soient davantage ciblées sur la population masculine.

En résumé, cette étude du Lancet utilise des données à grande échelle pour fournir des estimations fiables du taux de déclin de la fonction rénale, du risque d'insuffisance rénale et du risque de décès dans 28 maladies rénales rares.

Dans la population non sélectionnée atteinte d’insuffisance rénale chronique, le décès avant l’insuffisance rénale est un résultat indésirable fréquent, alors que chez les patients atteints d’une maladie rénale rare, la survie est meilleure et l’incidence de l’insuffisance rénale est beaucoup plus élevée.

Cela signifie que, bien que les stratégies visant à réduire le risque cardiovasculaire et d’autres causes de décès soient importantes dans la vaste population atteinte d’insuffisance rénale chronique, une grande proportion d’insuffisance rénale est imputable à diverses maladies rénales rares qui ne peuvent être prévenues par des progrès en matière de réduction du risque cardiovasculaire.

Par conséquent, les patients atteints d’une maladie rénale rare doivent être distingués de la maladie rénale chronique en raison de causes plus fréquentes, en soulignant l’importance d’une orientation précoce, d’un diagnostic clair et de la nécessité de traitements spécifiques pour une maladie rénale rare afin de ralentir la progression de l’insuffisance rénale. Répondre avec succès aux besoins de traitement des maladies rares pourrait avoir un impact important et bénéfique sur la réduction du besoin de thérapie de remplacement rénal, apportant ainsi des avantages économiques au système de santé.

En résumé, cette étude a utilisé les données du registre national des maladies rénales rares du Royaume-Uni pour révéler initialement les caractéristiques naturelles de l'évolution des patients atteints de diverses maladies rénales rares et a révélé que leur risque d'insuffisance rénale était beaucoup plus élevé que celui des patients atteints d'insuffisance rénale chronique courante, mais leurs taux de survie étaient également étonnamment élevés.

Cette découverte fournit des indices et des orientations importants pour des recherches plus ciblées et le développement de stratégies de diagnostic et de traitement individualisées à l'avenir et revêt une grande importance pour l'amélioration du pronostic des patients atteints de maladies rénales rares.

Nous prévoyons que les études de registre telles que RaDaR continueront d'élargir la taille de l'échantillon, d'inclure davantage de types de maladies rénales rares, de mener une analyse stratifiée plus approfondie et d'accumuler davantage de preuves concrètes pour une prévision précise des risques et un diagnostic et un traitement personnalisés. Dans le même temps, il appelle également l'ensemble de la société à prêter attention et à soutenir la prévention et le traitement des maladies rénales rares, et à accroître les investissements dans la recherche fondamentale, le développement de médicaments, le diagnostic de dépistage, le traitement standardisé, etc., afin qu'un plus grand nombre de patients bénéficier des progrès de la médecine et se débarrasser de la maladie au plus vite. , le droit de jouir d’une vie meilleure.

Comment Cistanche traite-t-il les maladies rénales ?

Cistancheest une plante médicinale traditionnelle chinoise utilisée depuis des siècles pour traiter divers problèmes de santé, notammentreinmaladie. Il est dérivé des tiges séchées deCistanchedésertique, une plante originaire des déserts de Chine et de Mongolie. Les principaux composants actifs du cistanche sontphényléthanoïdeglycosides, échinacoside, etacéoside, qui se sont révélés avoir des effets bénéfiques sur la santé rénale.

La maladie rénale, également connue sous le nom de maladie rénale, fait référence à une affection dans laquelle les reins ne fonctionnent pas correctement. Cela peut entraîner une accumulation de déchets et de toxines dans le corps, entraînant divers symptômes et complications. Cistanche peut aider à traiter les maladies rénales par plusieurs mécanismes.

Premièrement, il a été découvert que la cistanche possède des propriétés diurétiques, ce qui signifie qu’elle peut augmenter la production d’urine et aider à éliminer les déchets du corps. Cela peut aider à soulager le fardeau des reins et à prévenir l’accumulation de toxines. En favorisant la diurèse, le cistanche peut également aider à réduire l'hypertension artérielle, une complication courante des maladies rénales.

De plus, il a été démontré que la cistanche a des effets antioxydants. Le stress oxydatif, provoqué par un déséquilibre entre la production de radicaux libres et les défenses antioxydantes de l'organisme, joue un rôle clé dans la progression des maladies rénales. Ils aident à neutraliser les radicaux libres et à réduire le stress oxydatif, protégeant ainsi les reins des dommages. Les glycosides phényléthanoïdes présents dans la cistanche se sont révélés particulièrement efficaces pour éliminer les radicaux libres et inhiber la peroxydation lipidique.

De plus, il a été démontré que la cistanche a des effets anti-inflammatoires. L'inflammation est un autre facteur clé dans le développement et la progression de la maladie rénale. Les propriétés anti-inflammatoires du Cistanche aident à réduire la production de cytokines pro-inflammatoires et à inhiber l'activation des voies obligatoires de l'inflammation, atténuant ainsi l'inflammation des reins.

De plus, il a été démontré que la cistanche a des effets immunomodulateurs. En cas de maladie rénale, le système immunitaire peut être dérégulé, entraînant une inflammation excessive et des lésions tissulaires. Cistanche aide à réguler la réponse immunitaire en modulant la production et l'activité des cellules immunitaires, telles que les cellules T et les macrophages. Cette régulation immunitaire aide à réduire l’inflammation et à prévenir d’autres dommages aux reins.

De plus, il a été démontré que le cistanche améliore la fonction rénale en favorisant la régénération des tubes rénaux avec des cellules. Les cellules épithéliales des tubes rénaux jouent un rôle crucial dans la filtration et la réabsorption des déchets et des électrolytes. En cas de maladie rénale, ces cellules peuvent être endommagées, entraînant une altération de la fonction rénale. La capacité du Cistanche à favoriser la régénération de ces cellules aide à restaurer une bonne fonction rénale et à améliorer la santé globale des reins.

En plus de ces effets directs sur les reins, il a été démontré que la cistanche a des effets bénéfiques sur d’autres organes et systèmes du corps. Cette approche holistique de la santé est particulièrement importante dans le cas des maladies rénales, car cette maladie affecte souvent plusieurs organes et systèmes. Il a été démontré que le che a des effets protecteurs sur le foie, le cœur et les vaisseaux sanguins, qui sont généralement affectés par les maladies rénales. En favorisant la santé de ces organes, la cistanche contribue à améliorer la fonction rénale globale et à prévenir d’autres complications.

En conclusion, le cistanche est une plante médicinale traditionnelle chinoise utilisée depuis des siècles pour traiter les maladies rénales. Ses composants actifs ont des effets diurétiques, antioxydants, anti-inflammatoires, immunomodulateurs et régénérateurs, qui contribuent à améliorer la fonction rénale et à protéger les reins contre d'autres dommages. , la cistanche a des effets bénéfiques sur d'autres organes et systèmes, ce qui en fait une approche holistique du traitement des maladies rénales.